Après des essais prometteurs sur des animaux et quelques malades, la technique d'édition du génome va connaître ses premiers essais cliniques.

crispr Cas 9 un outil révolutionnaire
crispr Cas 9 un outil révolutionnaire © AFP / MOLEKUUL/science photo library

Révolutionnaire, pressentie pour être un jour l'objet d'un prix Nobel, Crispr Cas 9 est une technique qui laisse présager qu’on pourra venir à bout de maladies génétiques rares, de cancers résistants aux traitements classiques voire à des maladies largement répandues comme le diabète de type 1.  En 2018,  les premiers essais sur plusieurs patients viseront à mesurer la sécurité et l’efficacité de cet outil. 

Un essai en Europe, un autre aux Etats-Unis. 

L’Europe dont est originaire l’une des 2 co-découvreuses de CRISPR Cas 9, la française Emmanuelle Charpentier, les Etats-Unis pays de sa collègue Jennifer Doudna. 

Même si la bataille sur la paternité de la découverte n’est pas encore terminée, les équipes travaillent d’arrache pied. Il s'agit d'être le premier à brandir des résultats incontestables et prétendre ainsi à une thérapie validée qui se monnaiera cher. 

Déjà, les essais expérimentaux sur des souris, des macaque, ici et là ont laissé entrevoir le potentiel de Crispr cas 9. Rappelons qu’il s’agit de réparer des gènes défectueux de façon ciblée grâce à cet outil qui permet une sorte de « couper/coller». Crispr Cas 9 coupe le gène à l'endroit souhaité ce qui peut conduire à inactiver ce gène mais il peut aussi remplacer la partie défaillante pour lui substituer  un morceau fonctionnel.

Modifier les cellules ex vivo et les réinjecter aux malades

L'essai conduit par Emmanuelle Charpentier et  Crispr Therapeutics, son entreprise, associée pour l’occasion à Vertex Phamarceuticals  vise à combattre la béta thalassémie, une maladie de l’hémoglobine qui empêche le transport normal de l’oxygène dans le corps. 100 000 enfants naissent chaque année avec la forme grave de la maladie. 

Les chercheurs vont prendre des cellules sanguine des patients, les cultiver en laboratoire et les corriger  avec les ciseaux génétiques. Ensuite, ils les transfuseront aux malades en espérant que cela enclenchera comme chez la souris, une production d’hémoglobine normale.   

Le deuxième essai concerne une maladie congénitale de l’œil. Initialement prévu en 2017 , il a été retardé. Il sera réalisé par Editas, la société de Jennifer Doudna qui travaille en parallèle  sur la drépanocytose,la beta thalassémie et la mucoviscidose. 

Le cancer prochaine maladie ciblée

En Chine, un malade atteint d'un cancer du poumon incurable a bénéficié en 2016 de la technique mais il ne s'agissait pas d'un essai clinique au sens propre du terme (un seul patient) et on ignore s'il vit toujours. Là aussi, les chercheurs lui ont injecté ses propres cellules génétiquement modifiées avec la technique du Crispr afin  de relancer ses défenses immunitaires pour  qu'il combatte les cellules cancéreuses. 

Parce qu'ils ne publient pas toujours en anglais, les avancées chinoises ne sont pas aussi popularisées que les travaux occidentaux. Pourtant, c'est bien de Chine que pourraient venir les plus grands progrès. Notamment parce que la législation et les règles éthiques y sont moins strictes qu'en Occident. C'est ainsi que dès 2015, une équipe chinoise a testé Crispr Cas 9 sur des embryons humains atteints de béta thalassémie. 

La démarche avaient à l’époque provoqué une levée de boucliers. Si on peut modifier des embryons, ne va-t-on pas vers un bébé Crispr ? Avec tous les risques d’eugénisme que cela comporte ! S'il est possible de corriger l’embryon issu de parents porteurs d’une anomalie génétique, qui pourra empécher au passage la modification  d’autres gènes à convenance ? Une question à creuser à l'occasion de la révision des lois de bioéthique, prévue elle aussi en 2018.

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