Les maladies rares, une niche pour l'industrie pharmaceutique
Les maladies rares, une niche pour l'industrie pharmaceutique © Reuters

La huitième Journée internationale des maladies rares a lieu, ce samedi. Il en existe, environ, 8 000. Ces maladies touchent très peu de personnes, mais, pour l'industrie pharmaceutique, c'est une niche très lucrative.

Les maladies rares, un marché d’avenir ! Aujourd’hui, 1%, seulement, de ces maladies nécessitent des médicaments spécifiques . Mais, à l’échelle mondiale, cela représente des millions de « patients-consommateurs ». Selon le cabinet d’études EvaluatePharma, les ventes de médicaments, dans le monde, vont augmenter de 11%, d’ici 2020.

Les petites entreprises tirent leur épingle du jeu...

Dans l’univers du médicament, les gros laboratoires pharmaceutiques réalisent, la plupart du temps, leurs médicaments eux-mêmes, et les commercialisent. Mais, dans le monde des médicaments pour les maladies rares, le schéma est différent . De nombreuses petites entreprises (PME) tirent leur épingle du jeu. En France, elles sont une dizaine.

C’est le cas de la société CTRS, en région parisienne. CTRS développe et commercialise une gélule prescrite pour une maladie rare du foie. Le Président, Antoine Ferry, n’a pas à subir la concurrence des importants laboratoires pharmaceutiques :

Ça n’intéresse pas forcément les plus gros. Le fait qu’on soit une petite entreprise, autonome dans la décision, et autonome dans le financement, nous permet de développer un produit pour une centaine de patients en Europe.

...mais doivent prendre de gros risques

Mais, se spécialiser dans un secteur, avec très peu de « consommateurs », n’est pas sans risques. Beaucoup de petites entreprises, aussi appelées biotechs, investissent de l’argent dans la recherche, sans trouver « la » bonne molécule . Pour Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM (qui organise le Téléthon), c’est un problème :

Il y a, énormément, de biotechs qui naissent, mais, malheureusement, beaucoup de biotechs qui meurent, parce qu’elles sont complètement dans de la prise de risques.

Ironie du sort, des PME sont, parfois, rachetées par de grands groupes pharmaceutiques . C’est le cas de Trophos, à Marseille. L’entreprise, proche de la banqueroute, a été reprise par le Suisse Roche. Une bonne nouvelle, pour la Présidente du Directoire, Christine Placet :

Les grandes entreprises pharmaceutiques, comme Roche, ont des moyens que nous n’avons pas. Donc, ça nous garantit que la molécule accèdera à tous les marchés, et tous les patients. C’est le plus important.

Trophos a découvert une molécule efficace contre l’amyotrophie spinale, une maladie rare qui provoque des faiblesses musculaires.

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