Une université japonaise a transplanté des cellules souches humaines à un patient atteint d'une lésion à la moelle épinière. Ces cellules dites IPS, obtenues à partir de cellules adultes, sont reprogrammées pour se multiplier en n'importe quel autre type de cellule. Les essais cliniques s'enchaînent.

Un chercheur travaille dans un laboratoire stérile [photo d'illustration].
Un chercheur travaille dans un laboratoire stérile [photo d'illustration]. © Maxppp / IP3 PRESS

Après la rétine et le cœur, la moelle épinière. Les essais cliniques se multiplient dans le monde pour valider la technique de la thérapie cellulaire avec des cellules IPS, pluripotentes induites, c'est-à-dire capables de se différencier en n’importe quel type de cellules de l’organisme. Dans cette médecine régénérative, il s'agit de prélever des cellules adultes, de les modifier génétiquement afin de les reprogrammer en cellules pluripotentes. Une cellule de peau par exemple, à la façon d'un reset, va se retrouver dans un état initial avant d'être capable de se différencier en cellule de foie, de cœur ou de neurones. L'objectif étant, à terme, de pouvoir réparer un organe. Cette technique est encore au stade de la recherche clinique mais les progrès laissent espérer une nouvelle façon de guérir dans quelques années. 

L'équipe de l'hôpital universitaire de Keio, au Japon, a lancé un nouvel essai clinique, sur la moelle épinière. Elle a transplanté un premier patient et veut s'assurer dans un premier temps de l'innocuité de la transplantation de 2 millions de cellules neurales IPS. Auparavant testée sur des animaux, cette expérience doit permettre de confirmer chez l'homme la sureté de la technique sur la durée. D'autres patients pourraient intégrer l'essai clinique au printemps. Si les informations du premier patient ont été maintenues confidentielles, l'équipe dit se concentrer sur des personnes dont les lésions de la moelle épinière sont récentes, de 14 à 28 jours, avant l'intervention chirurgicale.

Une vingtaine d'essais cliniques dans le monde

Actuellement, "une vingtaine d'essais cliniques ont lieu dans le monde en ce moment, en particulier sur des maladies de la rétine" précise le Pr Annelise Bennaceur Griscelli, professeur d'onco-hématologie à l'Université Paris Sud Saclay, elle même impliquée dans Cithera, la structure française qui vise à accueillir une banque de cellules IPS. Les malades sont atteints de dégénérescence maculaire de la rétine ou de rétinite pigmentaire. Ces maladies qui conduisent à la cécité ont été choisies car la rétine est un organe très fermé, "un sanctuaire immunologique" comme le qualifie Annelise Bennaceur Griscelli. Y injecter quelques dizaines de milliers de cellules IPS suffit et le risque de rejet est limité. De plus, pour les patients, le bénéfice peut potentiellement être majeur en recouvrant tout ou partie de la vue et à l'inverse le risque minime. Le professeur Shinya Yamanaka, inventeur de la technique des IPS et couronné pour cette découverte du Nobel de médecine en 2012, a d'ailleurs commencé les premières applications par cet organe, souligne la chercheuse. 

Depuis, d'autres essais ont été menés sur le cœur, en particulier par le Professeur Ménasché qui a montré qu'elles pouvaient avoir un intérêt pour des personnes souffrant de cardiopathies chroniques. En oncologie, pour venir à bout de tumeurs, les cellules IPS ont aussi un potentiel certain

Le Pr Yamanaka avait choisi cette voie de recherche (modifier génétiquement des cellules adultes pour effectuer une reprogrammation complète) pour des raisons éthiques. Les mêmes résultats peuvent en effet être obtenus avec des cellules souches embryonnaires. Mais, bien que la loi encadre strictement leur utilisation, le recours à ces cellules posent plus de questions éthiques. "L'avantage des cellules embryonnaires est qu'elles sont très stables" explique le Pr Bennaceur Griscelli "tandis que les cellules IPS pourraient être produites en grande quantité". 

Une banque française de cellules pluripotentes

À cette fin, la France a choisi de constituer une banque de cellules IPS afin de cibler un plus grand nombre de patients. Le projet Cithera, soutenu par le plan d'investissement d'avenir, se construit actuellement avec l'appui de l'Établissement français du sang et l'Inserm. "Chacun aura une cellule qui lui correspond, en fonction de la compatibilité donneur/receveur", précise le Pr Bennaceur Griscelli. "Les cellules seront prêtes à l'emploi et quand il faudra réaliser une thérapie, on aura les cellules sous la main." À ce jour, aucun essai clinique n'a encore démarré en France mais les équipes de recherche en cardiologie, en cancérologie ou sur la rétine seraient prêtes.