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Recherche © MaxPPP/BénéluxPix

Des chercheurs du laboratoire Atlantic Genes Therapies de Nantes ont réussi à redonner de la force musculaire à des chiens atteints de la myopathie de Duchenne. Une première mondiale qui ouvre un espoir pour les personnes touchées par cette maladie génétique.

La myopathie de Duchenne est la maladie neuromusculaire d'origine génétique la plus fréquente chez l'enfant. Il s'agit d'une maladie génétiquequi provoque une dégénérescence progressive de l’ensemble des muscles de l’organisme. En cause, une partie du gène qui synthètise la disitrophine, une protéine indispensable au bon fonctionnement des muscles. si le gène est déficient, la fabrication n'intervient pas.

La myopathie de Duchenne affecte environ 2 500 personnes en France et 18 600 en Europe. Il s'agit dans presque tous les cas de garçons, dont l'espérance de vie ne dépasse pas, en moyenne, les 30 ans.

L'idée des chercheurs est de passer au délà de la partie du gène qui dysfonctonne. Cette technique s'appelle un "saut d'exon".

La tentative, effectué sur des chiens, a consisté pour les chercheurs à injecter un gène médicament dans les pattes antérieures de 18 bêtes atteintes de la maladie. 80 % de leurs fibres musculaires ont exprimé la nouvelle dystrophine qui n'a causé aucune réponse immunitaire.

Les explications de Solenne Le Hen

Des premiers essais préliminaires sur l'homme sont prévus dès l'année prochaine sur une dizaine de patients.

►►► POUR EN SAVOIR PLUS | La maladie de Duchenne sur le site de l’Inserm

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